Ascultă Radio București FM Live

Medicii cer ca pacienţii cu acondroplazie să aibă acces la tratament

Medicii cer ca pacienţii cu acondroplazie să aibă acces la tratament

Articol de arionmihaela, 28 mai 2024, 19:21

Asigurarea accesului copiilor din România afectaţi de acondroplazie, o boală rară genetică, la tratamentul cu Voxzogo este „zbaterea” familiei, a comunităţii şi a medicilor, au spus participanţii la conferinţa organizată de Asociaţia Oamenilor Mici, la Palatul Parlamentului.

„Zbaterea noastră acum este să le dăm acces la un medicament care le asigură creşterea. Este un medicament care e accesibil, fereastra terapeutică fiind de la patru luni, până când se închid cartilagiile de creştere, la 14, 15, 17 ani, depinde de caz. Frustrarea noastră vine din faptul că nu reuşim să avem acces la medicaţie, a noastră ca profesionişti”, a declarat dr. Raluca Teleanu de la UMF „Carol Davila” Bucureşti.

Conform datelor Agenţiei Europene a Medicamentului, acondroplazia este o boală ereditară cauzată de o mutaţie a unei gene receptor al factorului de creştere fibroblastic 3 (FGFR3), care afectează creşterea a aproape tuturor oaselor corpului, ceea ce duce la o statură scundă, cu aspect caracteristic. La pacienţii cu acondroplazie, gena FFR3, care reglează creşterea, este permanent activată, fapt ce împiedică creşterea normală a oaselor.

Din 26 august 2021, Agenţia Europeană a Medicamentului a acordat medicamentului Voxzogo, utilizat în tratarea de boli rare, o autorizaţie de punere pe piaţă valabilă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Conf. univ. dr. Ioana Streaţă, de la UMF Craiova, a afirmat că tratamentul cu Voxzogo este singurul aprobat la nivel internaţional şi european, până în prezent, pentru această boală rară.

„Este un tratament care are o perioadă scurtă de administrare, adică poţi începe de la patru luni, dacă ai diagnosticul, şi îl încetezi în momentul în care se închid cartilajele de creştere, când nu mai are unde să acţioneze. Şi atunci tratamentul trebuie început cât mai devreme”, a precizat Ioana Streaţă.

La ora actuală, în ţara noastră, tratamentul este aprobat, la nivel teoretic, dar fără fonduri, a declarat  prof. univ. dr. Maria Puiu de la Centrul Regional de Genetică Moleculară, una dintre cele trei unităţi medicale din ţara noastră care poate pune cu precizie diagnosticul de acondroplazie.

Alina Tătucu, reprezentanta Asociaţiei Oamenilor Mici, a afirmat că tot ceea ce îşi doresc pacienţii este să se regăsească în sistemul naţional de îngrijire şi sănătate.

Actualitate joi, 8 mai 2025, 13:22

VIDEO| Raluca Moldoveanu, între Lady Gaga și „piți goth”: autenticitate, stil și muzică fără etichete

În ediția de vineri, 25 aprilie, am avut-o ca invitată pe Raluca Moldoveanu, finalista „Vocea României”. Originară din Slobozia, ea a vorbit...

VIDEO| Raluca Moldoveanu, între Lady Gaga și „piți goth”: autenticitate, stil și muzică fără etichete
Actualitate joi, 8 mai 2025, 11:53

Târgul Mierii la Muzeul Satului

Muzeul Naţional al Satului „Dimitrie Gusti” va găzdui, pe 18 mai, Târgul mierii, eveniment dedicat sărbătoririi Zilei...

Târgul Mierii la Muzeul Satului
Actualitate joi, 8 mai 2025, 10:47

Porţi deschise la Palatul Cotroceni în weekendul de Ziua Europei; SRI îşi prezintă tehnica folosită în misiuni

Porţile Palatului Cotroceni se vor deschide, din nou, de vineri până duminică pentru vizitatori. În weekendul de Ziua Europei, Serviciul Român...

Porţi deschise la Palatul Cotroceni în weekendul de Ziua Europei; SRI îşi prezintă tehnica folosită în misiuni
Actualitate joi, 8 mai 2025, 09:57

UEFA Champions League: dublă-manșă „de poveste” în „careul de ași” al competiției între Inter și Barcelona, italienii având câștig de cauză. PSG se califică pentru a doua oară în finală, după succese în turul și returul semifinalei cu Arsenal

Inter Milano o va întâlni pe Paris Saint-Germain în finala ediției 2024/2025 din UEFA Champions League, finala fiind programată să se dispute...

UEFA Champions League: dublă-manșă „de poveste” în „careul de ași” al competiției între Inter și Barcelona, italienii având câștig de cauză. PSG se califică pentru a doua oară în finală, după succese în turul și returul semifinalei cu Arsenal
Actualitate joi, 8 mai 2025, 09:38

Incendiu la un depozit de butelii de pe Strada Săbăreni; a fost emis mesaj RO-ALERT

Pompierii bucureşteni intervin, joi dimineaţă, pentru stingerea unui incendiu produs la un depozit de pe Strada Săbăreni, nefiind înregistrate...

Incendiu la un depozit de butelii de pe Strada Săbăreni; a fost emis mesaj RO-ALERT
Actualitate miercuri, 7 mai 2025, 20:17

Transfăgărășan va fi deschis mai repede, în acest an

Direcția Regională de Drumuri și Poduri Brașov anunță șoferii că pe Transfăgărășan se va putea fi circula mai repede, în acest an,...

Transfăgărășan va fi deschis mai repede, în acest an
Actualitate miercuri, 7 mai 2025, 20:02

Pentru joi, meteorologii anuntã nori si averse

La noapte, Cerul va avea înnorãri, iar probabilitatea pentru averse şi descãrcãri electrice va fi ridicatã. Vântul va sufla slab şi moderat....

Pentru joi, meteorologii anuntã nori si averse
Actualitate miercuri, 7 mai 2025, 19:52

Două noi săli de sport vor fi construite in județul Ilfov

Două noi săli de sport dedicate copiilor din județul Ilfov urmează să fie construite. Una dintre ele se va afla în orașul Pantelimon. Va fi o...

Două noi săli de sport vor fi construite in județul Ilfov